5月24日，美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration，以下简称FDA）批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma。开发该疗法的瑞士诺华公司（NVS）对其标价212.5万美元，约合1467.44万元，被网友称为“史上最贵药”。
消息发布后，诺华公司股价大涨。
SMA是一种罕见的遗传性疾病，患儿用于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的基因突变，常在1岁内发病，出现肌肉无力和萎缩症状，多数会在婴幼儿期因呼吸衰竭死亡。仅在美国，每年就有400至500个新生儿被检测出患有这种病症，其中大约300人属于最严重的情形，通常会在2岁之前死亡。
Zolgensma由AveXis公司研发，2018年4月，NVS收购了AveXis，并获得了该基因疗法。NVS成立于1996年，由位于巴赛尔的两家化学品及制药公司“汽巴-嘉基”（Ciba-Geigy）和“山德士”（Sandoz）合并而成。NVS的总部位于瑞士巴塞尔，是一家制药及生物技术跨国公司。它的核心业务为各种专利药、消费者保健、非专利药、眼睛护理和动物保健等领域。
据FDA介绍，Zolgensma是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。
对于高昂的售价，网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。不过也有网友表示，鉴于药品超高的研发成本和研发时间，可以理解这个售价。
对此，诺华公司在声明中表示，与一些疗法需要长期治疗不同，Zolgensma疗法是一次性治疗，如果患者存活期达到5年，则相当于平均每年花费42.5万美元，不比现有的一些疗法更贵。目前，另外一种治疗儿童和成人脊髓性肌肉萎缩症的疗法是美国百健公司的Spinraza，第一年治疗花费75万美元，此后每年的费用为37.5万美元。
同时，Zolgensma在医保覆盖范围内，还可以分期付款。
在外媒报道中，一个通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。
文章来源: 中国经济周刊
